モナシュ大学の研究者らは、潜在的な副作用なしに血栓症を予防するために血液中の特定のタンパク質を阻害できる新しい抗体を設計した。この抗体は、正常な血液凝固機能に影響を与えることなく、心臓発作や脳卒中を引き起こす可能性がある病的血栓症を予防します。

心臓発作と脳卒中は依然として世界中で死亡率と罹患率の主な原因となっています。現在の抗血栓（抗凝固）療法は、正常な血液凝固も妨げるため、重篤な出血性合併症を引き起こす可能性があり、実際に引き起こしています。抗血小板療法を受けている患者の 5 分の 4 では、依然として心血管イベントが再発しています。

したがって、既存の抗血小板薬を大量に使用することはできません。したがって、臨床効果は依然として期待外れであり、将来の治療法は根本的に再設計される必要があります。

研究方法は、まず正常な凝固と病的凝固の生物学的な違いを明らかにし、危険な血栓が形成されるとフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の性質が変化することを発見することです。この研究では、血栓が病的になった場合にのみ機能するため、この病理学的形態の VWF のみを検出してブロックする抗体を設計しました。

この研究では、既存の抗 VWF 抗体の特性を分析し、病理学的凝固条件下で VWF に結合してブロックする各抗体の最適な特性を決定しました。副作用がなければ、これらの潜在的な抗体は最初に新しい血液構造に組み合わされて、これらの潜在的な合併症を防ぎます。

臨床医は現在、薬の有効性と出血の副作用との間の微妙なバランスに直面しています。改変された抗体は特別に設計されており、正常な血液凝固を妨げないため、既存の治療法よりもより多く、より効果的な用量を使用できることが期待されています。

この in vitro 研究はヒトの血液サンプルを使用して実施されました。次のステップは、小動物モデルで抗体の効率をテストし、私たちと同様の複雑な生命システムで抗体がどのように機能するかを理解することです。

参考文献： Thomas Hoefer et al.新規一本鎖抗体 A1 によるせん断勾配活性化フォンヴィレブランド因子の標的化により、in vitro での閉塞性血栓形成が減少する、Haematologica (2020)。